Nueva esperanza para curar la distrofia muscular •

Una persona sana tiene una masa muscular promedio de alrededor del 54 por ciento, pero las personas con distrofia muscular (DM) pueden no tener ningún músculo en las últimas etapas de la enfermedad. ¿Existe alguna forma de curar la distrofia muscular?

¿Qué es la distrofia muscular?

La distrofia muscular es un grupo de enfermedades que provocan debilidad muscular progresiva y pérdida de masa muscular. En la distrofia muscular, las mutaciones genéticas interfieren con la producción de proteínas necesarias para desarrollar músculos sanos.

Este gen mutado a menudo se hereda de los padres, pero es posible que el gen mutado se desarrolle de forma independiente sin ningún rasgo heredado.

Existen diferentes tipos de distrofia muscular, según la parte del músculo afectada y los síntomas. Los síntomas del tipo más común de distrofia muscular, Duchenne MD, comienzan en la niñez, que es fácil caerse cuando se mueve rápidamente en caminos irregulares.

La distrofia muscular es más común entre los niños, mientras que las niñas son solo portadoras del rasgo. Otros tipos de distrofia no aparecerán hasta que la persona crezca.

Algunas personas con distrofia muscular eventualmente perderán la capacidad de caminar. Otros pueden tener problemas para respirar o tragar.

La proteína constructora de músculo puede ser una forma de curar la distrofia muscular

No existe cura para la distrofia muscular, pero varias terapias pueden ayudar con las discapacidades físicas y otros problemas que puedan surgir, entre ellos:

  • Asistencia de movilidad, como ejercicio ligero, fisioterapia y ayudas físicas

  • Grupo de apoyo, para hacer frente a las repercusiones prácticas y emocionales
  • Cirugía, para corregir defectos de postura, como la escoliosis
  • Droga, como esteroides para aumentar la fuerza muscular, o inhibidores de la ECA y betabloqueantes para tratar problemas cardíacos.

Una nueva investigación busca formas de corregir las mutaciones genéticas y los músculos dañados asociados con los síntomas de la DM. Uno de ellos son dos estudios separados de la Universidad Rockefeller y la Universidad de Edimburgo.

Los músculos están formados por millones de células densas. Incluso en los adultos, estos músculos continuarán regenerándose para reparar los daños que pueden ser causados ​​por diversas cosas, enfermedades o lesiones.

Según un informe de Science Daily, mientras que algunos músculos nuevos se forman a partir de proteínas en las células madre que son responsables de la estructura y función muscular, las mutaciones surgen de fragmentos de pericitos y PIC, grupos de células madre que pueden producir grasa o músculo.

Hasta ahora, los investigadores solo sabían que la proteína está involucrada en la construcción de músculo, pero aún no saben cómo afecta a los genes responsables del desarrollo de músculos sanos.

"La formación de células, ya sea en músculo o grasa, según nuestra investigación, se basó en un complejo de proteínas llamado laminina", dijo Yao Yao, profesor asistente de la Universidad de Minnesota.

El desarrollo de nuevos fármacos actuando sobre la vía de la laminina podría aliviar muchos de los síntomas de la distrofia muscular, dijo Yao.

La investigación de Yao reveló que la pérdida de laminina en el cuerpo podría al menos conducir a alguna forma de distrofia muscular. Más específicamente, Yao y su equipo centraron su investigación en laminina en pericitos y PIC.

Yao y su equipo realizaron un estudio en un grupo de ratones que mostraba una deficiencia de laminina en el cuerpo. Descubrieron que este grupo de ratones tenía una forma corporal más pequeña que otros ratones normales y tenía una masa muscular por debajo de lo normal. De hecho, los pericitos y los PIC solo tienen una pequeña porción en las células madre musculares, que no deberían mostrar resultados tan dramáticos.

Yao y su equipo razonaron que reemplazar laminina en estos tejidos podría ayudar a los ratones a recuperarse. Sin embargo, esta idea se considera bastante difícil de realizar para los humanos. Aunque este grupo de ratones mostró cambios significativos (ganancia de tejido y fuerza muscular), la inyección humana de laminina requeriría cientos de inyecciones para que la laminina se absorba adecuadamente en los tejidos.

Luego, los científicos centraron su atención en comprender cómo la laminina afecta a los pericitos y PIC para desarrollar músculo. Descubrieron que la laminina afecta qué genes están activados y cuáles no.

Uno de estos genes 'únicos' es "gpihbp1“, Que generalmente se encuentran en los capilares donde residen los pericitos. Genes "gpihbp1”Se ha demostrado que tiene un papel en la formación de grasa. Cuando la laminina no está presente,gpihbp1”Ya no estará habilitado en pericitos y PIC.

Con base en estas ideas, los científicos sospechan que gpihbp1 podría estimular a las células madre a convertirse en músculo en lugar de grasa. Manipularon pericitos y PIC deficientes en laminina para activar gpihbp1, y encontraron que estas células luego se desarrollaron en nuevo músculo.

El equipo de investigación ahora está buscando un fármaco que pueda aumentar los niveles de gpihbp1 en pericitos y PIC, con el objetivo de proporcionar una salida y una forma de curar esta distrofia muscular incapacitante.

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